FDA于5月16日批准辉瑞制药的Fragmin（达肝素钠）注射剂，用于治疗儿科患者可能危及生命的血栓，以减少1个月及以上儿科患者的症状性静脉血栓栓塞（VTE）的复发。VTE可包括深静脉血栓形成（腿部深静脉血栓）和可致死亡肺栓塞（肺部血栓）。 FDA的RichardPazdur博士...

5月6日，FDA批准Jacobus制药公司的新药Ruzurgi（二氨吡啶）片用于治疗6岁以上17岁以下的Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）患者。这是FDA首次批准用于治疗LEMS儿科患者的新药。曾批准的唯一治疗LEMS的新药仅被批准用于成人。 FDA的BillyDunn博士说...

NIH已开始进行一项临床试验，测试联合抗体在艾滋病病毒感染者中的注射情况。早期临床试验将评估两种高效、特异性HIV、广泛中和的抗体（bNAbs）——3BNC117和10-1074的定期注射对HIV感染者的安全性。 NIH国家过敏和传染病研究所（NIAID）的A...

抗疟药的Ⅰ期临床试验已经开始招募，以检验治疗疟疾的新药的安全性及其对人体的影响。该研究由NIH下属的国家过敏和传染病研究所（NIAID）资助，目前正在北卡罗来纳州达勒姆的杜克大学医学院进行。 根据世界卫生组织（WHO）的数据，2016年，估计有2.16亿新的疟疾病例并有445,000人死...

8月23日，FDA宣布将拉沙热、基孔肯雅热病、狂犬病和隐球菌性脑膜炎加入热带病名单。提交预防或治疗这些疾病的药物或生物制品申请的申请人可能有资格获得热带病优先审评券（PRV）。热带病PRV可用于获得对其本身不符合优先审查资格的后续药物申请的优先审查。 FDA的首席科学家Denise ...

FDA于8月22日批准了意大利Dompé制药的Oxervate（cenegermin），这是第一种用于治疗罕见疾病——神经营养性角膜炎的药物。 FDA的眼科医生Wiley Chambers博士说“虽然神经营养性角膜炎的患病率很低，但这种严...

FDA于8月10日批准了Amicus Therapeutics制药公司的 Galafold（migalastat），这是第一种用于治疗成年法布里病患者的口服药物。法布里病是一种罕见且严重的遗传性疾病，由血管、肾脏、心脏、神经和其他器官中称为酰基鞘鞍醇三己糖（GL-3）的一种脂肪的累积引起。 ...