FDA于8月10日批准了Amicus Therapeutics制药公司的 Galafold（migalastat），这是第一种用于治疗成年法布里病患者的口服药物。法布里病是一种罕见且严重的遗传性疾病，由血管、肾脏、心脏、神经和其他器官中称为酰基鞘鞍醇三己糖（GL-3）的一种脂肪的累积引起。

FDA的Julie Beitz博士说：“到目前为止，法布里病的治疗包括替换导致该疾病中特定类型脂肪堆积的缺陷酶。 Galafold与酶替代品的不同之处在于它增加了身体中缺陷酶的活性。”

法布里病是由位于X染色体上的α-半乳糖苷酶A（GLA）基因的突变引起的遗传性疾病。法布里病是一种罕见病并且男性和女性均受到影响。据估计，经典法布里病（最严重的类型）影响大约1/40,000的男性。晚发型更常见，并且在一些人群中，可能发生在1/4,000至的1/1,500男性中。法布里病患者会发展为缓慢进行性肾病、心脏肥大、心律失常、中风和早逝。

Galafold的疗效在由45名患有法布里病的成年患者参与的临床试验中得到验证。 在该试验中，与安慰剂组相比，接受六个月Galafold治疗的患者肾脏血管中的酰基鞘鞍醇三己糖（GL-3）大幅减少。Canfold的安全性在由139例法布里病患者参与的四项临床试验中得到验证。

服用Galafold的最常见的药物不良反应是头痛、鼻腔和咽喉疼痛（鼻咽炎）、尿路感染、恶心和发烧。

内容来源：FDA

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