FDA已经批准Pyrukynd (米他匹瓦特)片治疗丙酮酸激酶(PK)缺乏的成人溶血性贫血(一种红细胞破坏速度快于生成速度的疾病)。该申请获得了孤儿药认定、快速通道认定和优先审评。 

PK缺乏症是一种遗传性疾病，会导致红细胞过早破坏，从而导致贫血(红细胞数量减少)。PK缺乏症患者的症状严重程度不同，包括疲劳、异常苍白的皮肤、黄疸(皮肤和眼睛发黄)、呼吸急促和心率加快。患者还会出现脾脏肿大、反复输血导致血液中铁含量过多以及胆结石(胆囊或胆管中的少量沉积物)。 

PK缺乏很罕见。在临床实践中，其发生率约为每百万人中3-9例。然而，PK缺乏症很可能被误诊或未被诊断，因此很难确定其在普通人群中的发生率。在两项研究中评估了Pyrukynd的有效性。一项是对80名没有接受定期输血的PK缺乏症成人进行的随机、双盲、安慰剂对照临床研究。另一项是对27名接受定期输血的PK缺乏症成人进行的单臂研究。在这些研究中，在初始剂量滴定(调整)期后，患者每天两次口服高达50 mg的Pyrukynd。在随机研究中，参与者接受Pyrukynd的平均持续时间约为24周，在单臂研究中，平均持续时间约为40周。

在随机研究中，Pyrukynd的有效性基于血红蛋白反应，血红蛋白反应定义为相较于研究开始时血红蛋白浓度增加1.5 g/dL或更多，并在两次或更多次定期评估中持续。血红蛋白是未被破坏的红细胞数量的量度。在研究结束时，接受Pyrukynd的参与者中有40%的人有血红蛋白反应，而接受安慰剂的参与者均无反应。 在单臂研究中，有效性基于输血负担的减少，定义为与个体参与者的历史输血负担(标准化为24周)相比，在治疗的过去24周内输注的红细胞数量至少减少33%。接受Pyrukynd治疗的参与者中有33%的人输血负担减轻，其中22%的参与者在过去24周的治疗中不需要任何输血。

由于药物相互作用，患者应避免将Pyrukynd与某些其他药物一起使用，或者调整Pyrukynd的剂量。突然停止Pyrukynd可能会恶化过早的红细胞破坏。患者应避免突然停止或暂停Pyrukynd，并遵循其医疗保健提供者的指示停止治疗。

Pyrukynd最常见的副作用是男性雌酮和雌二醇(雌激素激素的类型)减少，尿酸盐(体内的一种盐)增加，背痛和关节僵硬。由于女性在月经周期和使用激素避孕期间这些激素的正常变化，不能可靠地评估Pyrukynd对女性雌酮和雌二醇的影响。

内容来源：FDA

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