随着基因组编辑试验变得越来越普遍，知情同意正在发生变化。

随着公众对人类基因组编辑的兴趣和研究的扩大，该技术的伦理、法律和社会影响仍存在许多问题。重病患者可能高估了早期临床试验的益处，而低估了风险。这使得正确理解知情同意，充分了解治疗的风险和益处尤为重要。 

针对这一新出现的需求，NIH下属的国家人类基因组研究所(NHGRI)的研究人员询问了镰状细胞病群体的患者、父母和医生，他们想要和需要了解哪些基因组编辑知识，以便做出参与基因组编辑临床试验的明智决策。基因编辑似乎为治疗镰状细胞病提供了可能性，是近年来宣传最为广泛的医学进步之一。研究结果发表在本周的AJOB Empirical Bioethics杂志上。 

NHGRI生物伦理核心主任Sara Hull博士说：“知情同意的一个重要目标是促进与个人价值观相一致的决定。通过提前与镰状细胞病的利益相关者交谈，我们可以了解更多他们的价值观，并有望更好地确定在潜在的研究参与者做出非常困难的决定时哪些信息对最对他们来说更有用。” 研究人员联系了患有镰状细胞病的成人以及患有该病患者的父母和医生。这些参与者完成了一项基因认知调查，观看了一个关于基因组编辑的教育视频，完成了一项由两部分组成的调查，并参加了关于基因编辑技术（CRISPR）体细胞基因组编辑的焦点小组讨论，这是一种镰状细胞病的试验治疗选择。 

研究人员发现，所有参与者都希望知情同意包括CRISPR体细胞基因组编辑的治疗副作用。许多人也想知道这样的编辑是如何工作的，以及它对他们生活质量的影响。由于人们对生物学和基因组学的知识水平不同，这些小组思考了在所提供的信息种类上保持灵活性的必要性。 有趣的是，虽然一些医生担心患者对与体细胞基因组编辑相关的概念的理解程度，但研究参与者显示出比估计的更高的基因认知水平。 NHGRI的研究表明镰状细胞病群体对体细胞基因组编辑的前景持乐观态度。回应强调需要开始讨论知情同意是什么样子的，特别是当缺乏信息和对风险和益处产生误解以至于影响一个人参与临床试验的决定时。 

该研究的资深作者、NHGRI社会和行为研究处副研究员Vence Bonham博士说：“设计治疗性基因疗法的临床试验需要满足患者群体及其家庭对有关风险和益处的可获得信息的需求。这些首次人类治疗性基因组编辑疗法是一个开发新的知情同意方法的机会，以满足潜在研究参与者及其家人的信息需求。” 通过建立关于基因组编辑临床试验的知情同意标准，这种与患者群体的接触可以在生物技术公司和研究机构之间复制。Bonham说:“参与任何临床试验对个人来说都是一个信仰和良好判断的问题，研究界必须建立同意、理解和信任的模型，作为促进患者安全和成功的关键支柱。”

NHGRI是NIH的27个研究所和中心之一。NHGRI校外研究计划为全国各地的研究，培训和职业发展提供资助。

内容来源：NIH

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