NIH的观察研究表明，美格鲁特可能会降低该人群发生肺炎和死亡的风险。

根据NIH研究人员的一项研究，这种药物似乎可以稳定患有C1型尼曼-匹克(NPC1)的儿童和青少年的吞咽问题，这是一种罕见的最终可以致命的神经疾病。作者得出结论，该药物可以减缓NPC1患者吞咽功能的恶化，并降低因吸入食物或饮料而导致肺炎的风险。吸入性肺炎约占NPC1患者死亡原因的2/3。       

这项研究发表在美国医学会神经病学分会杂志上。该研究是由NIH的尤尼斯·肯尼迪·施莱佛国家儿童健康和人类发展研究所和国家卫生研究院临床中心的福布斯·波特博士和其同事进行的。

NPC1是一种罕见的遗传疾病，可导致神经和认知功能的逐渐下降。虽然美国FDA没有批准美格鲁特治疗NPC1，但这种药物被认为可以稳定疾病中出现的神经退化，并经常被开出治疗这种症状。先前的研究表明，通过减缓这种神经退化，美格鲁特可以稳定吞咽能力。然而，这些研究并没有证明对患者有任何具体的吞咽改善。

在目前的研究中，研究人员使用视频荧光透视法——对喉咙进行X射线扫描——来评估120名NPC1患者的吞咽功能。他们根据对饲管和其他帮助吞咽的干预措施的需要，以及食物和饮料进入气道的可能性和程度，对每一次扫描进行了排序。平均来说，患者每年接受一次评估，持续三年。其中，36人被开了美格鲁特，24人没有。研究人员发现，与不服用美格鲁特的人相比，服用该药物的人吞咽恶化的风险低91%，在气道中出现食物或饮料的风险低72%。

内容来源：NIH

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