近日,FDA宣布在全球范围内启动CURE ID,这是一个基于互联网的信息库,它将使临床界可以通过网站、智能手机或其他移动设备报告他们在治疗难以治疗的传染性疾病方面的经验,以及使用经过FDA批准的现有药物的新颖用法。该平台使来自医疗保健提供者的医疗信息能够众包,以指导潜在的挽救生命的干预措施,并促进针对被忽视疾病的新药的开发。该信息库是FDA与NIH的国家转化医学高级研究中心(NCATS)之间的合作。
FDA首席副局长Amy Abernethy博士说:“ CURE ID应用程序专注于缺乏适当治疗的传染病药物,包括被忽视的热带病,新出现的传染病威胁和由抗药性微生物引起的感染。当医疗保健专业人员将他们的临床病例直接输入到应用程序中时,CURE ID可以更快地组织和分析这些真实世界的体验,从而更容易发现现有药物的有希望的新用途。我们的希望是,该应用程序将成为世界各地主要治疗中心、学者、私人执业者,政府机构和其他医疗保健专业人员之间的连接器,并最终更快地为患者提供治疗。”
当药物用于新的适应症、新的人群、新的剂量或新的组合时,该信息库可捕获临床结果。当医疗保健专业人员判断未经批准的用途在医学上适合个别患者时,他们通常可以选择开处方或使用合法销售的人用药物或医疗设备用于未经批准或未经批准的用途。该应用程序中系统的收集现实世界经验,将有助于识别候选药物以进行进一步的研究,鼓励进一步的药物开发,并且可以作为从业者在缺乏既定的安全和有效选择的情况下做出个别患者治疗决策的资源。将已批准的药物重新用于新的临床适应症可能会为治疗很少或没有治疗选择的疾病和状况提供有效的药物开发途径。
NCATS主任Christopher P. Austin医师表示:“重新利用药物带来的新治疗机会的潜在重要性不可低估。CURE ID平台体现了努力协作激发有益于患者的创新。这个新平台利用众包的力量来帮助实地收集的医学观察结果,并帮助确定潜在的有效疾病治疗方法。”
该应用程序的工作原理是,从看护者那里收集一个简单的病例报告表,以了解他们使用被批准的药品用于未经批准的用途的经验。医疗保健专业人员除了查看相关的临床试验以及在Clinicaltrials.gov上登记的那些病例外,还可以从浏览应用程序中记录的案例,包括成功和不成功的治疗。应用程序用户还可以参加治疗讨论论坛,在此可以与全球其他医疗服务提供者互动。FDA计划与包括传染病和热带病在内的各个领域的医疗保健提供者联系,以鼓励他们使用该应用程序。
在2015年4月获得美国卫生与公共服务部IDEA实验室的初步创新奖之后,该应用程序将发布多个试点版本。在试点期间,在印度(2015年和2017年)和南非(2016年)进行了广泛的用户测试。还从美国、欧洲和秘鲁的用户那里收集了其他反馈。现在发布的更新后的应用程序包括添加新闻源,改进的搜索功能以及可供选择的325种不同传染病和综合症的数据,还包括来自临床医生和已发表文献的近1,500例初始病例以及超过18,000项临床试验。
内容来源:FDA
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