FDA于6月25日批准了GW制药公司的Epidiolex（大麻二酚）[CBD]口服液，治疗两岁及以上患者的两种罕见的严重癫痫发作——Lennox-Gastaut综合征和Dravet综合征。这是FDA批准的第一种含有大麻提取物的药品。这也是FDA首次批准用于治疗Dravet综合征的药物。

CBD是药用植物大麻的化学成分，通常被称为大麻。然而，CBD不会导致类似四氢大麻酚（THC）产生的中毒或欣快。大麻的主要精神活性成分是THC而不是CBD。

Dravet综合征是一种罕见的遗传疾病，患儿在1岁内出现频繁的发热相关的癫痫发作（热性癫痫）。随后，出现其他类型的癫痫发作，包括肌阵挛性发作（无意识的肌肉痉挛）。另外，可能会发生癫痫持续状态，这是一种可能危及生命并需要紧急医疗护理的持续癫痫发作状态。Dravet综合征患儿通常语言和运动技能发育不良、多动和难以与其他人交流。Lennox-Gastaut综合征发生于儿童期，它的特点是多种类型的癫痫发作。患有Lennox-Gastaut综合征的人开始在幼儿时期频繁发作，通常在3至5岁之间。超过四分之三的受累个体出现强直性发作，这导致肌肉无法控制地收缩。几乎所有患有Lennox-Gastaut综合征的儿童都会出现学习障碍和智力缺陷，并且坐和爬等运动技能发育迟缓。大多数Lennox-Gastaut综合征患者的日常活动需要他人帮助。

FDA药物评价和研究中心的神经病学产品部负责人BillyDunn博士表示，“Dravet综合征和Lennox-Gastaut综合征患者难以控制的癫痫发作对他们的生活质量产生了严重的影响。Epidiolex的批准,除了为Lennox-Gastaut患者提供另一种重要的治疗选择之外，为Dravet患者提供了疗效显著的治疗方案。”

在三项随机、双盲、安慰剂对照的临床试验中研究了Epidiolex的有效性，该试验涉及516名患有Lennox-Gastaut综合征或Dravet综合征的患者。在与安慰剂对照中，Epidiolex被证明可有效降低癫痫发作的频率。

Epidiolex治疗的患者在临床试验中最常见的副作用是：瞌睡、镇静和嗜睡；肝酶升高；食欲减退；腹泻；皮疹；疲劳、不适和虚弱；失眠、睡眠障碍和睡眠质量差和感染。FDA必须制定药物指南来描述有关Epidiolex的使用和风险的重要信息。与所有治疗癫痫的药物一样，最严重的风险包括自杀、企图自杀、激动情绪、新的或恶化的抑郁症、攻击和无端恐惧症。Epidiolex也会引起肝损伤，一般情况较轻微。更严重的肝损伤可引起恶心、呕吐、腹痛、疲劳、厌食、黄疸和/或溺赤。

CBD是“管控物质法案”（CSA）附表Ⅰ中的药物，因为它是植物大麻的化学成分，为了支持这一申请，该公司进行了非临床和临床研究，以评估CBD的滥用潜力。

内容来源：FDA

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