FDA于2018年5月11日批准了诺华公司的Gilenya。Gilenya治疗10岁及以上儿童和青少年多发性硬化(MS)。这是FDA首次批准一种治疗小儿多发性硬化症的药物。

FDA药物评价和研究中心神经科主任、医学博士比利邓恩( Billy Dunn )说：“多发性硬化症对孩子的生活产生深远的影响。这一批准代表了在治疗小儿多发性硬化患者方面的一个重要和需要的进展。”

Gilenya于2010年首次被FDA批准用于治疗多发性MS成年人患者。

多发性硬化( MS )

MS是中枢神经系统的慢性炎症性自身免疫疾病，会中断大脑和身体其他部位之间的交流。它是青年人中最常见的神经功能障碍原因之一，女性发病率高于男性。对于大多数MS患者来说，功能恶化和出现新症状（称为复发或突发）的发作时间最初是恢复期。随着时间的推移，康复可能不完全，导致功能逐渐下降和残疾增加。大多数MS患者在20-40岁之间经历了他们的第一个症状，如视力问题或肌肉无力。2％至5％的MS患者在18岁之前出现症状，并且据估计，美国有8000到10000名儿童和青少年患有MS。

Gilenya临床试验

评估Gilenya治疗儿科MS患者疗效的临床试验纳入214例年龄在10-17岁的患者，并将Gilenya与另一种MS药物干扰素β-1a进行比较。在这项研究中，接受Gilenya治疗的患者中有86％在接受治疗24个月后无复发，而接受干扰素β-1a治疗的患者中有46％无复发。

Gilenya在儿科试验参与者中的副作用与成人所见相似。 最常见的副作用是头痛、肝酶升高、腹泻、咳嗽、流感、鼻窦炎、背痛、腹部疼痛和四肢疼痛。

Gilenya用药指南

患者使用Gilenya必须配有用药指南，该指南描述了有关药物用途和风险的重要信息。严重的风险包括心率减慢，特别是在第一次给药后。Gilenya可能增加严重感染的风险。治疗期间和停药后两个月应监测患者感染情况。已报道用Gilenya治疗的患者中罕见的脑部感染通常会导致死亡或严重残疾，称为进行性多灶性白质脑病（PML）。PML通常发生在免疫系统衰弱的患者。Gilenya会引起视力问题，也可能增加脑部血管肿胀和变窄的风险（后部可逆性脑病综合征）。其他严重风险包括呼吸系统问题、肝损伤、血压升高和皮肤癌。Gilenya会对发育中的胎儿造成伤害，应告知育龄妇女对胎儿的潜在危险，并采取有效的避孕措施。

内容来源：FDA

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