FDA给予诺华制药公司他芬那和美激肽优先审查和突破性治疗的批准，还给予孤儿药物的称号并提供奖励，以协助和鼓励开发治疗罕见疾病的药物。

美国食品和药品管理局批准了他芬那（达拉芬尼）和美激肽（曲马西尼）联合给药，用于治疗不能通过手术切除或已经扩散到身体其他部位（转移性）并且具有一种异常基因BRAF V600E（BRAF V600E突变阳性）的间变性甲状腺癌(ATC )。

甲状腺癌是一种在甲状腺组织中形成癌细胞的疾病。间变性甲状腺癌是一种罕见的侵袭性甲状腺癌。美国卫生研究所估计，2018年美国将有53990例甲状腺癌新病例，估计有2060人死于这种疾病。间变性甲状腺癌约占所有甲状腺癌的1 - 2 %。

FDA肿瘤学中心主任、FDA药物评价和研究中心血液和肿瘤产品办公室代理主任理查德帕兹杜尔博士说：“这是FDA批准的第一种治疗这种侵袭性甲状腺癌的方法，也是这种药物组合被批准治疗的第三种具有这种特定基因突变的癌症。”这一批准表明，在多种疾病中靶向相同的分子途径是加快治疗发展的有效途径，可能有助于更多患者。

他芬那和美激肽也可单独或联合使用用于治疗BRAF V600突变阳性转移性黑素瘤。此外，它们也被批准联合使用治疗BRAF V600E突变阳性的转移性非小细胞肺癌。

他芬那和美激肽治疗ATC的疗效在一个有公开记录的罕见癌症患者的BRAF V600E突变的临床试验中显示出来。来自BRAF V600E突变阳性、转移性黑素瘤或肺癌以及其他BRAF V600E突变阳性罕见癌症试验的数据增加了在ATC患者临床试验中所见结果的可信度。

试验测量肿瘤大小完全或部分缩小的患者的百分比（总有效率）。在23名可评估的患者中，57 %的患者出现部分反应，4 %的患者出现完全反应；在14例有反应的患者中，9例(64%)在6个月或更长时间内没有明显的肿瘤生长。

他芬那的严重副作用

包括新癌症的发展、BRAF野生型肿瘤患者的肿瘤生长；严重出血问题、心脏问题、严重眼睛问题、可能严重的发热、严重的皮肤反应；高血糖或恶化的糖尿病以及严重的贫血。

美激肽的严重副作用

包括新癌症的发展、严重出血问题、肠炎症和肠穿孔；臂、腿或肺中的血凝块、心脏问题、严重的眼睛问题；肺或呼吸问题、可能是严重的发烧、严重的皮肤反应、和高血糖或恶化的糖尿病。

二者联合治疗ＡＴＣ副作用

他芬那和美激肽在ATC患者中的副作用与其他癌症中的副作用相同。常见的副作用包括发热(发热)、皮疹、寒战、头痛、关节痛、咳嗽、疲劳、恶心、呕吐、腹泻、肌痛(肌肉疼痛)、皮肤干燥、食欲减退、水肿、出血、高血压和呼吸困难(呼吸困难)。

他芬那和美激肽均可对发育中的胎儿造成损害，应告知妇女这两种药物对胎儿的潜在危险，并采取有效的避孕措施。

内容来源：FDA

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