美国 FDA 于 7 月 31 日在联邦公报上宣布将于 2017 年 9 月 12 日举行公开研讨会讨论真实世界数据（real-world data, RWD）和真实世界证据（real-world evidence, RWE）在其监管决策制定过程中的使用。研讨会题为“制定真实世界证据监管使用的框架”，由杜克大学卫生政策中心召集，并由与 FDA 的合作协议支持。会议的目的是“召集利益攸关方团体共同参与讨论在药品研发和监管决策制定中与真实世界数据和真实世界证据的使用相关的各种话题。话题将包括 FDA 在监管决策中涉及 RWE 使用的活动更新，以及制定解决与 RWE 监管可接受性相关的挑战的框架。此外，小组成员将讨论改善用于创建稳健的 RWE 的数据开发活动、研究设计和分析方法的机遇。”

我们在医药世界中有多少次听到：是的，这个药没有获批用于这种用途但是真的有效，或者是这个产品已经存在了 50 年而且并没有因用药死过人。虽然这可能是一个飞跃，但考虑到仅时间或观察性证据就可以完全指导 FDA 监管决策，那么现在是时候看看 RWD 和 RWE 可以如何纳入到决策框架中了。

RWD 和 RWE 目前正在在医疗保健领域中使用，由支付者做出处方决策，由医疗保健提供者做出临床决策（标签外使用），“医疗产品研发者可以使用 RWE 进一步开发产品的获益-风险概况，监测上市后安全性和不良事件，或为持续临床研发产生额外的假设。”

《21 世纪医药法案》指示 FDA 建立一个框架以“包括描述 RWE 来源、数据收集差距、收集和分析标准和方法以及优先领域和挑战的信息”。联邦公报通告中表示，FDA 已经在有限的情况下使用 RWD 和 RWE，例如在罕见疾病中“作为用于临床研究和最终监管申报的历史对照的一部分。上市后安全监测也很大程度上依赖 RWD 生成网络。”

在研讨会上讨论的问题将涵盖若干主题，其中包括这些数据的收集和如何确保数据质量，以及“从 RWD 开发 RWE 的创新方法，和 RWE 试点示范富有前景的领域。”

也许这将引导更好的工具来帮助监管决策制定过程，并减少对一些额外临床试验的需求，或至少为此类研究提供更好的方向。