美国食品药品管理局（FDA）授予WAVE生命科学公司首席候选产品WVE-120101孤儿药身份，该药物是用以治疗亨廷顿氏症（HD），这是一种遗传性神经退行性疾病，可导致大脑神经细胞渐进式崩溃凋亡。

WVE-120101靶向rs362307，一种与亨廷顿（HTT）基因的致病突变相关的单核苷酸多态性（SNP）。WAVE公司的方法可以使得致病的HTT等位基因选择性沉默，而于此同时保留健康的HTT等位基因以产生功能正常的蛋白质。