Pfizer和Spark公司宣布，他们的试验性药物B型血友病药物SPK-9001已经被美国食品药品管理局（FDA）授予突破性治疗身份。

SPK-9001是一种新型生物工程腺相关病毒（AAV）衣壳，可表达一种密码子优化的、高活性的人体因子IX变异体。研发人员目前正在进行一项I / II期临床试验以对SPK-9001作为一种潜在的一次性疗法进行评价。

突破性治疗称号目的在于加速用以治疗严重或危及生命的疾病药物的开发和监管审评过程，并且是在有临床研究初步证明，此药物与已有治疗方法相比，在至少一个临床显著性终点上具有潜在的实质性改善效果的基础上才可被授予的。