Sangamo生物科学公司宣布，FDA已经授予其产品SB-FIX孤儿药称号，此产品是该公司锌指核酸酶（“ZFN”）介导的基因组编辑的B型血友病治疗候选产品。Sangamo公司预期在2016年启动成人患者的1/2期临床研究项目。

管理层进一步说明道：“通过使得治疗因子9基因的定点整合，我们的ZFN介导的基因组编辑的治疗方式可以为B型血友病患者提供一种治疗选择，并且与传统的基因治疗方法相比，更加具有潜在的优势。我们将在第一个临床试验中入组成年血友病患者，但是，我们的目标是进行儿童患者的研究，我们相信这一患者群体可以从这种治疗方法中获得特别的收益，因为这种方法具有可提供因子IX蛋白治疗水平终生表达的潜力。”