美国食品药品管理局(FDA)已经接受了此前处于优先审评资格下的Biogen公司新药申请(NDA),该申请是关于产品nusinersen治疗脊髓性肌萎缩(SMA)的。欧洲药品管理局(EMA)同样如此,接受了处于快速审评状态下的有关该产品的上市许可申请(MAA)。两者都缩短了审评钟点。
SMA是一种遗传性疾病,其特征在于脊髓和下脑干中运动神经元的丧失,导致严重的进行性肌肉萎缩和衰弱。它是由SMN1基因的缺陷或者缺失而引起的,会导致存活运动神经元蛋白的不足,而这种物质对运动神经元的维持是必需的。
美国食品药品管理局(FDA)已经接受了此前处于优先审评资格下的Biogen公司新药申请(NDA),该申请是关于产品nusinersen治疗脊髓性肌萎缩(SMA)的。欧洲药品管理局(EMA)同样如此,接受了处于快速审评状态下的有关该产品的上市许可申请(MAA)。两者都缩短了审评钟点。
SMA是一种遗传性疾病,其特征在于脊髓和下脑干中运动神经元的丧失,导致严重的进行性肌肉萎缩和衰弱。它是由SMN1基因的缺陷或者缺失而引起的,会导致存活运动神经元蛋白的不足,而这种物质对运动神经元的维持是必需的。